Wenn auf 2000 Krankheitsfälle eine bestimmte Krankheit kommt, spricht die Wissenschaft von einer "seltenen Erkrankung". Diese Krankheiten führen ein Nischendasein, sind für die Pharmakologie aufgrund der niedrigen Fallzahlen uninteressant. Umso wichtiger sind des halb die "Zentren für seltene Erkrankungen" in denen die anscheinend hoffnungslosen Fälle untersucht werden. DAS! zeigt eine jahrelange Geschichte - und die Hoffnung.